statistiche Hiv

statistiche Hiv

editore's Nota: La narrazione e chiudere le didascalie in questo video sono in inglese. Per sottotitoli in altre 13 lingue, vedere questo video sul sito web dell’Organizzazione Mondiale della Sanità.

Pablo Tebas, M.D. David Stein, M.D. Winson W. Tang, M.D. Ian Frank, M.D. Shelley Q. Wang, M.D. Gary Lee, Ph.D. S. Kaye Spratt, Ph.D. Richard T. Surosky, Ph.D. Martin A. Giedlin, Ph.D. Geoff Nichol, M.D. Michael C. Holmes, Ph.D. Philip D. Gregory, Ph.D. Dale G. Ando, ​​M.D. Michael Kalos, Ph.D. Ronald G. Collman, M.D. Gwendolyn Binder-Scholl, Ph.D. Gabriela Plesa, M.D. Ph.D. Wei-Ting Hwang, Ph.D. Bruce L. Levine, Ph.D. e Carl H. giugno M.D.

sfondo

metodi

risultati

Un grave evento avverso è stato associato con l’infusione delle cellule T CD4 autologhe ZFN modificati ed è stata attribuita ad una reazione trasfusionale. Il conteggio delle cellule T CD4 mediana è stata di 1517 per millimetro cubo a settimana 1, un aumento significativo del numero di preinfusione di 448 per millimetro cubo (Plt; 0.001). La concentrazione media di CCR5 -modificati cellule T CD4 a 1 settimana è stata di 250 cellule per millimetro cubo. Ciò costituiva l’8,8% delle cellule mononucleate circolanti sangue periferico e il 13,9% delle cellule T CD4 circolanti. cellule modificate hanno avuto una cifra stimata di emivita media di 48 settimane. Durante l’interruzione del trattamento e la viremia risultante, il calo della circolazione CCR5 -cellule modificate (-1.81 cellule al giorno) è stata significativamente inferiore al calo delle cellule non modificati (-7.25 cellule al giorno) (p = 0.02). HIV RNA diventato rilevabile in uno dei quattro pazienti che potrebbero essere valutati. Il livello ematico di DNA dell’HIV è diminuita nella maggior parte dei pazienti.

Conclusioni

Articolo Attività

La progettazione di una coppia ZFN costituito da due proteine ​​a 4 dita che si legano a un sito di destinazione all’interno della chemochina umana (C-C Motif) del recettore 5 geni (CCR5 ) È stato segnalato in precedenza. 10 Nei test preclinici, CCR5 -cellule T CD4 modificate espanse e hanno funzionato normalmente in risposta a mitogeni, erano protetti da (HIV) infezione da virus dell’immunodeficienza umana, e ridotti livelli di HIV RNA in un modello di topo umanizzato (che coinvolge xenotrapianto) dell’infezione da HIV. 10

metodi

risultati

Eventi avversi

Un evento avverso grave si è verificato in un singolo paziente da coorte 2. febbre, brividi, dolori articolari, mal di schiena e sviluppato nel paziente e precipitato una visita al pronto soccorso entro 24 ore dopo l’infusione del farmaco in studio. Abbiamo attribuito i sintomi di una reazione trasfusionale relative al farmaco in studio (si veda l’Appendice supplementare per ulteriori dettagli).

Le variazioni di linfociti circolanti

attecchimento di CCR5 -Modificati cellule T CD4

Traffico di CCR5 -Modificati cellule T CD4 a rettale mucosa

Negli esseri umani, il compartimento vascolare contiene dall’1 al 2% della massa delle cellule T, mentre le mucose sono il più grande serbatoio linfoide, contenente almeno il 50% della massa T-cellule. 21 In questo studio, CCR5 -cellule T CD4 modificate sono stati rilevati in tutti i campioni del retto-biopsia. Un paziente nel gruppo 1 ha rifiutato di sottoporsi a biopsie in programma; i restanti 11 partecipanti sono stati sottoposti biopsie in due o più occasioni. Un totale di 30 di 33 biopsie programmate sono state eseguite. cellule gene modificato costituivano una mediana di 0,8% di cellule mononucleari del retto il giorno 21 e varia dal 0,4% al 0,2% negli anni successivi (Figura 2B).

trattamento Interruzione

In coorte 1, la mediana circolanti cellule T CD4 conteggio cambiato dal 1849 per millimetro cubo (range, 720-2881) al momento della comparsa della interruzione del trattamento al 1711 per millimetro cubo (range, 719-2341) al momento della comparsa della viremia ( dopo 2 settimane di interruzione del trattamento) (P = 0,38). Relativo all’inizio dell’interruzione, alla settimana 4, la conta mediana cellule T CD4 continuato a diminuire, 1095 per millimetro cubo al picco della viremia, alla settimana 10 (p = 0,06) (figura 3B). Alla fine della 12 settimane interruzione del trattamento, la conta mediana cellule T CD4 era 872 per millimetro cubo; la diminuzione mediana dall’inizio dell’interruzione era 237 ± 315 cellule per millimetro cubo (P = 0,69). Allo stesso modo, il numero medio di circolante CCR5 -cellule T CD4 modificate diminuito da 259 per millimetro cubo al momento della comparsa di interruzione del trattamento a 126 per millimetro cubo alla fine della interruzione del trattamento (p = 0,03), con una diminuzione media di 126 ± 76 cellule per millimetro cubo. Concomitante con la replicazione di HIV, il conteggio CD8 cellule T mediano, che era stato 605 per millimetro cubo all’inizio della interruzione del trattamento, ha raggiunto la posizione 845 per millimetro cubo alla fine della interruzione del trattamento, alla settimana 16 (p = 0,69) .

Discussione

Il partecipante di studio con il ritardo più lungo nella recrudescenza virale è stato poi scoperto essere eterozigoti per la CCR5 la cancellazione. Le analisi preliminari indicano che il grado di distruzione di biallelica CCR5 è necessariamente correlato con il controllo della carica virale (Fig. S7 in appendice supplementare). applicazione clinica di successo, molto probabilmente dipenderà da knockout biallelica in persone che hanno due nonmutated CCR5 alleli.

Il nostro studio sostiene la fattibilità di editing genoma mirato ad introdurre un allele malattia-resistenza. Studi futuri diretti verso l’aumento l’attecchimento di queste cellule di geni modificati sono garantiti.

Ringraziamo Don Siegel, Divisione di Medicina Trasfusionale e terapeutico Patologia, Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio, e le infermiere dell’Unità aferesi; Larisa Zifchak, Joe Quinn, Amber Nelson, Jenna Lewis, e Angelo Seda, che ha servito come le infermiere di ricerca sullo studio; Farida Shaheen del Centro per la ricerca sull’AIDS; Mark Sudell e Adonna Mackley per la raccolta dati; Reddy Malapati per la grafica; Elizabeth Veloso, Lester Lledo, e Anne Chew per l’assistenza a sostegno della ricerca clinica; Zhaohui Zheng, Andrea Brennan, Julio Cotte, e membri della cellula clinica e Vaccine Production Facility; Ro Kappes e Colleen Stewart per supporto normativo e di orientamento; James Hoxie, Michael Lederman, Stephen Goff, Paul Johnson, Luis Montaner, Guido Silvestri, e David Weiner per le discussioni utile come consulenti; e ufficiali di programma per l’input costruttivo da parte del National Institute of Allergy e Malattie infettive.

fonte d’informazione

Dalla Scuola Perelman di Medicina, Università di Pennsylvania, Philadelphia (P.T. frequenza intermedia M.K. R.G.C. G.B.-S. G.P. W.-T.H. B.L.L. C.H.J.); Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY (D.S.); e Sangamo BioSciences, Richmond, CA (W.W.T. S.Q.W. G.L. S.K.S. R.T.S. M.A.G. G.N. M.C.H. P.D.G. D.G.A.).

Indirizzo richieste di ristampa al Dott Tebas presso il Dipartimento di Medicina, Divisione di Malattie Infettive, 502 Johnson Padiglione, 3610 Hamilton Walk, Philadelphia, PA, 19104, o pablo.tebas@uphs.upenn.edu; o al Dott giugno presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio, Smilow Centro per la ricerca traslazionale, 3400 Civic Center Blvd. Bldg. 421, 8 ° Fl. Rm. 123, Philadelphia, PA, 19.104-5156, o cjune@exchange.upenn.edu.

Riferimenti

Scherer S. Davis RW. La sostituzione di segmenti cromosomici con sequenze di DNA alterato costruite in vitro. Proc Natl Acad Sci U S A 1979; 76: 4951-4955
CrossRef | Web of Science | Medline

mutagenesi Igoucheva O. Alexeev V. Yoon K. oligonucleotidi-diretto e mirato correzione genica: un punto di vista meccanicistico. Curr Mol Med 2004; 4: 445-463
CrossRef | Web of Science | Medline

Ashworth J. Havranek JJ. Duarte CM. et al. riprogettazione computazionale di endonucleasi DNA specificità di legame e di scissione. Nature 2006; 441: 656-659
CrossRef | Web of Science | Medline

Miller J. McLachlan dC. Klug A. domini zinco vincolante ripetitivi del fattore di trascrizione delle proteine ​​IIIA da ovociti di Xenopus. EMBO J 1985; 4: 1609-1614
Web of Science | Medline

Bitinaite J. Wah DA. Aggarwal AK. Schildkraut I. FokI dimerizzazione è richiesto per la scissione del DNA. Proc Natl Acad Sci U S A 1998; 95: 10.570-10.575
CrossRef | Web of Science | Medline

Alkhatib G. Combadiere C. Broder CC. et al. CC CKR5: un RANTES, MIP-1alfa, recettore MIP-1beta come cofattore di fusione per macrofagi-tropico HIV-1. Science 1996; 272: 1955-1958
CrossRef | Web of Science | Medline

Deng H. Liu R. Ellmeier W. et al. Identificazione di un importante co-recettore per gli isolati primari di HIV-1. Nature 1996; 381: 661-666
CrossRef | Web of Science | Medline

Liu R. Paxton WA. Choe S. et al. difetto omozigote in HIV-1 corecettore rappresenta la resistenza di alcuni individui si moltiplicano-esposti a HIV-1. Cellulare 1996; 86: 367-377
CrossRef | Web of Science | Medline

Samson M. Libert F. Doranz BJ. et al. Resistenza a HIV-1 in pazienti caucasici che portano alleli mutanti del gene recettore per chemochine CCR5. Nature 1996; 382: 722-725
CrossRef | Web of Science | Medline

Eugen-Olsen J. Iversen AK. Garred P. et al. Heterozygosity per una delezione nel CKR-5 gene porta ad una prolungata AIDS sopravvivenza libera e più lento declino delle cellule T CD4 in una coorte di individui HIV-sieropositivi. AIDS 1997; 11: 305-310
CrossRef | Web of Science | Medline

Cohen GU. Vaccarezza M. Lam GK. et al. Heterozygosity per un gene difettoso per il recettore della chemochina CC 5 non è l’unico fattore determinante per il fenotipo immunologica e virologica di infezione da HIV nonprogressors a lungo termine. J Clin Invest 1997; 100: 1581-1589
CrossRef | Web of Science | Medline

Riddell SR. Elliott M. Lewinsohn DA. et al. T-cell mediata rifiuto di linfociti T citotossici HIV-specifici geni modificati nei pazienti con infezione da HIV. Nat Med 1996; 2: 216-223
CrossRef | Web of Science | Medline

citando articoli

Ganesan Govindan, Sivaprakash Ramalingam. (2016) programmabili nucleasi site-specific per mirati ingegneria del genoma in Higher eucarioti. Journal of Physiology Cellular231 : 11, 2380-2392
CrossRef

Olivier Pernet, Swati Seth Yadav, Dong Sung An. (2016) staminali terapie a base di cellule per l’HIV / AIDS. Avanzate Drug Delivery recensioni103. 187-201
CrossRef

Manjunath N. Swamy, Haoquan Wu, Premlata Shankar. (2016) I recenti progressi nelle strategie di RNAi-based per la terapia e la prevenzione dell’infezione da HIV-1 / AIDS. Avanzate Drug Delivery recensioni103. 174-186
CrossRef

Omar Sued, María Inés Figueroa, Pedro Cahn. (2016) sfide clinici in HIV / AIDS: Suggerimenti per avanzare le strategie di prevenzione e gestione del paziente. Avanzate Drug Delivery recensioni103. 5-19
CrossRef

Shabnum Patel, R. Brad Jones, Douglas F. Nixon, Catherine M. Spartitraffico. (2016) le terapie delle cellule T per l’HIV: successi preclinici e strategie cliniche correnti. Cytotherapy18 : 8, 931-942
CrossRef

Christiana Smith, Elizabeth J. McFarland. (2016) Aggiornamento su Pediatric virus dell’immunodeficienza umana infezione. Advances in Pediatrics63 1, 147-171
CrossRef

Christiana Smith, Elizabeth J. McFarland. (2016) Le sfide rimanenti in Pediatric HIV-1. Pediatria attuali rapporti
CrossRef

Nature Medicine
CrossRef

Vinita Periwal. (2016) Una panoramica completa delle risorse di calcolo per aiutare a genoma precisione la modifica con nucleasi ingegnerizzati. Briefing in Bioinformatica. bbw052
CrossRef

Lachlan R. grigio, Bruce J. Brew, Melissa J. Churchill. (2016) Strategie per bersaglio HIV-1 nel sistema nervoso centrale. Current Opinion in HIV e AIDS11 : 4, 371-375
CrossRef

Chelsea Spragg, Harshana De Silva Feelixge, Keith R. Jerome. (2016) terapia genica e cellulare strategie per sradicare serbatoi di HIV. Current Opinion in HIV e AIDS11 : 4, 442-449
CrossRef

Graham C. Tesoro, Evgenia Aga, Ronald J. Bosch, John W. Mellors, Daniel R. Kuritzkes, Michael Para, Rajesh T. Gandhi, Jonathan Z. Li. (2016) Relazione sintetica. JAIDS ufficiale delle sindromi da immunodeficienza acquisita72 : 3, 310-313
CrossRef

Chidananda Nagamangala Kanchiswamy, Massimo Maffei, Mickael Malnoy, Riccardo Velasco, Jin-Soo Kim. (2016) Fine-Tuning Next-Generation Genome Strumenti di editing. Trends in Biotecnologie34 : 7, 562-574
CrossRef

Sandy S.C. Hung, Tristan McCaughey, Olivia Swann, Alice Pebay, Alex W. Hewitt. (2016) di ingegneria del genoma in oftalmologia: Applicazione di CRISPR / Cas per il trattamento della malattia dell’occhio. Progressi nella ricerca della retina e degli occhi53. 1-20
CrossRef

Mark J. Osborn, Joseph J. Belanto, Jakub Tolar, Daniel F. Voytas. editing (2016) Gene e la sua applicazione per le malattie ematologiche. International Journal of Hematology104 : 1, 18-28
CrossRef

I progressi in Biofisica e Biologia Molecolare121 : 2, 123-130
CrossRef

Alain Fischer. (2016) La terapia genica: mito o realtà. Comptes rendus Biopreparati339 : 7-8, 314-318
CrossRef

Jonathan G. Moggs, Timothy MacLachlan, Hans-Joerg Martus, Philip Bentley. (2016) derisking Drug-Induced cancerogeni per nuove terapie. Trends in Cancer
CrossRef

Raul Torres-Ruiz, Sandra Rodriguez-Perales. La tecnologia (2016) CRISPR-Cas9: applicazioni e modellazione malattia umana. Briefing nella genomica funzionale. elw025
CrossRef

Patrick T. Harrison, David J. Sanz, Jennifer A. Hollywood. (2016) Impatto della modifica genetica sullo studio della fibrosi cistica. Human Genetics
CrossRef

Renee N. Cottle, Ciaran M. Lee, Gang Bao. (2016) emoglobinopatie Trattamento utilizzando gene-correzione approcci: promesse e sfide. Human Genetics
CrossRef

Christopher Thomas Scott, Laura De Francesco. esperienze extracorporee (2016) di terapia genica. Biotecnologie natura34 : 6, 600-607
CrossRef

Daniel Stone, Nixon Niyonzima, Keith R. Jerome. (2016) di modifica del genoma e la prossima generazione di terapia antivirale. Human Genetics
CrossRef

Christopher E. Nelson, Charles A. Gersbach. (2016) di ingegneria di consegna Veicoli per Genome Editing. Annual Review della chimica e biomolecolare7 1, 637-662
CrossRef

Haifeng Wang, Marie La Russa, Lei S. Qi. (2016) CRISPR / Cas9 in Genome Editing e oltre. Annual Review of Biochemistry85 1, 227-264
CrossRef

Arun Nalla, Grant Trobridge. (2016) Le prospettive per spumoso Vettore virale Anti-HIV terapia genica. biofarmaci4. 8
CrossRef

Janine Scholefield, Marc S. Weinberg. (2016) L’applicazione del CRISPR / Cas9 tecnologie e terapie in cellule staminali. Rapporti attuali cellule staminali2 : 2, 95-103
CrossRef

Ipek Tasan, Surbhi Jain, Huimin Zhao. (2016) Utilizzo di strumenti genoma-editing per il trattamento di anemia falciforme. Human Genetics
CrossRef

Elizabeth Wolffe. (2016) Profilo aziendale: Sangamo BioSciences, Inc. Medicina rigenerativa11 : 4, 375-379
CrossRef

Guillaume Lettre, Daniel E Bauer. (2016) di emoglobina fetale in anemia falciforme: dalla epidemiologia genetica per nuove strategie terapeutiche. The Lancet387 : 10037, 2554-2564
CrossRef

Lina Schukur, Martin Fussenegger. (2016) Ingegneria dei circuiti di geni sintetici per (ri) bilanciamento processi fisiologici nelle malattie croniche. Wiley Interdisciplinary Reviews: Sistemi di biologia e della medicina
CrossRef

Anthony R Cillo, John W Mellors. (2016) Quale strategia terapeutica realizzerà una cura per l’HIV-1. Current Opinion in Virologia18. 14-19
CrossRef

M. J. Sadhu, J. S. Bloom, L. Giorno, L. Kruglyak. (2016) CRISPR-diretto ricombinazione mitotica consente la mappatura genetica, senza croci. Scienza352 : 6289, 1113-1116
CrossRef

M. D. Hoban, D. E. Bauer. (2016) A modifica di primer genoma per l’ematologo. Sangue127 : 21, 2525-2535
CrossRef

D. B. Kohn, M. H. Porteus, A. M. Scharenberg. (2016) Aspetti etici e normativi di modifica del genoma. Sangue127 : 21, 2553-2560
CrossRef

M. C. Canver, S. H. Orkin. (2016) Personalizzazione del genoma come terapia per i -hemoglobinopathies. Sangue127 : 21, 2536-2545
CrossRef

C. X. Wang, P. M. Cannon. (2016) Le applicazioni cliniche della modifica del genoma dell’HIV. Sangue127 : 21, 2546-2552
CrossRef

C. W. Peterson, J. Wang, K. K. Norman, Z. K. Norgaard, O. Humbert, C. K. Tse, J. J. Yan, R. G. Trimble, D. A. Shivak, E. J. Rebar, P. D. Gregory, M. C. Holmes, H.-P. Kiem. (2016) a lungo termine multilineare attecchimento delle cellule staminali ematopoietiche autologhe genoma-edito in primati non umani. Sangue127 : 20, 2416-2426
CrossRef

Kamila S Gwiazda, Alexandra E Grier, Jaya Sahni, Stephen M Burleigh, Unja Martin, Julia G Yang, Nicholas A Popp, Michelle C Krutein, Iram F Khan, Kyle Jacoby, Michael C Jensen, David J Rawlings, Andrew M Scharenberg. (2016) ad alta efficienza CRISPR / Cas9 mediata gene Editing nel umane primarie cellule T Uso Mutant adenovirale E4orf6 / E1b55k Proteine ​​”aiuto”. Terapia molecolare
CrossRef

Ronald Benjamin, Bradford K. Berges, Antonio Solis-Leal, Omoyemwen Igbinedion, Christy L. Strong, Martin R. Schiller. (2016) TALEN editing gene prende di mira l’HIV. Human Genetics
CrossRef

Lihong Liu, Michael Wen, Qianqian Zhu, Jason T. Kimata, Paul Zhou. (2016) glicosil fosfatidilinositolo-Ancorato C34 peptide derivato da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 gp41 è un potente inibitore della voce. Journal of Pharmacology Neuroimmune
CrossRef

Dana Carroll, Alison L Van Eenennaam, Jeremy F Taylor, Jon Seger, Daniel F Voytas. (2016) regolamentare i prodotti genoma-cura, non genoma modifica stessa. Biotecnologie natura34 : 5, 477-479
CrossRef

Dirk Hockemeyer, Rudolf Jaenisch. (2016) cellule staminali pluripotenti indotte Incontra Genome Editing. Cell Stem Cell18 : 5, 573-586
CrossRef

Luyao Wang, Fangfei Li, Lei Dang, Chao Liang, Wang Chao, Bing Lui, Jin Liu, Li Defang, Xiaohao Wu, Xuegong Xu, Aiping Lu, Ge Zhang. (2016) in vivo Delivery Systems per gli agenti terapeutici Genome Editing. International Journal of Scienze Molecolari17 : 5, 626
CrossRef

Dirk Haussecker. (2016) impilabile fino CRISPR contro RNAi per l’inibizione del gene terapeutico. Il FEBS Journal
CrossRef

Amel Rahmoun, Bedreddine Ainseba, Djamila Benmerzouk. (2016) il controllo ottimale applicato su un modello di HIV-1 entro-host. Metodi matematici per le scienze applicate39 : 8, 2118-2135
CrossRef

Michela Deleidi, Cong Yu. (2016) di modifica del genoma nelle cellule staminali pluripotenti: la ricerca e le applicazioni terapeutiche. Comunicazioni di ricerca biochimica e biofisica473 : 3, 665-674
CrossRef

Chaoran Yin, Ting Zhang, Fang Li, Fan Yang, Raj Putatunda, Won-Bin Young, Kamel Khalili, Wenhui Hu, Yonggang Zhang. (2016) lo screening funzionale degli RNA guida targeting HIV-1 genoma virale normativo e strutturale per una cura dell’AIDS. AIDS30 : 8, 1163-1174
CrossRef

Matthew C. Blackburn, Ekaterina Petrova, Bruno E. Correia, Sebastian J. Maerkl. (2016) Integrazione di sintesi genica e l’analisi delle proteine ​​microfluidi per l’ingegneria delle proteine ​​rapida. Nucleic Acids Research44. E68-E68
CrossRef

Virginia Maria Ginocchio, Nicola Brunetti-Pierri. (2016) I progressi verso le terapie migliori per errori congeniti del metabolismo. Human Molecular Genetics25. R27-R35
CrossRef

Michelle Kim, Robert F Siciliano. (2016) di modifica del genoma dell’HIV isolati clinici. Biotecnologie natura34. 388-389
CrossRef

Han B. Lee, Brynn N. Sundberg, Ashley N. Sigafoos, Karl J. Clark. (2016) di ingegneria del genoma con Tale e CRISPR sistemi in Neuroscience. Frontiere della genetica7
CrossRef

Molecular Therapy-acidi nucleici5. E307
CrossRef

Otto-Wilhelm Merten, Bruno Gaillet. (2016) I vettori virali per la terapia genica e la modificazione genetica approcci. Biochemical Engineering Journal108. 98-115
CrossRef

Claire Booth, H. Bobby Gaspar, Adrian J. Thrasher. (2016) Trattamento Immunodeficienza attraverso HSC terapia genica. Trends in Molecular Medicine22. 317-327
CrossRef

Michele Lai, Massimo Pifferi, Andrew Bush, Martina Piras, Angela Michelucci, Maria Di Cicco, Ambra del Grosso, Paola Quaranta, Chiara Cursi, Elena Tantillo, Sara Franceschi, Maria Chiara Mazzanti, Paolo Simi, Giuseppe Saggese, Attilio Boner, Mauro Pistello . (2016) modifica Gene di DNAH11 ripristina il normale motilità delle ciglia nella discinesia ciliare primaria. Journal of Medical Genetics53. 242-249
CrossRef

Kirston M. Barton, Sarah E. Palmer. (2016) Come definire il serbatoio latente: I ferri del mestiere. Correnti / Rapporti AIDS HIV13. 77-84
CrossRef

Philip J. Goulder, Sharon R. Lewin, Ellen M. Leitman. (2016) l’infezione da HIV pediatrica: il potenziale per la cura. Nature Reviews Immunology16. 259-271
CrossRef

Anna Azvolinsky, Charles Schmidt, Emily Waltz, Sarah Webb. (2016) 20 anni di Nature Biotechnology ricerca biomedica. Biotecnologie natura34. 262-266
CrossRef

Suk See De Ravin, Andreas Reik, Pei-Qi Liu, Linhong Li, Xiaolin Wu, Ling Su, Castello Raley, Narda Theobald, Uimook Choi, Alexander H Song, Andy Chan, Jocelynn R Pearl, David E Paschon, Janet Lee, Hannah Newcombe, Sherry Koontz, Colin Sweeney, David A Shivak, Kol A Zarember, Madhusudan V Peshwa, Philip D Gregory, Fyodor D Urnov, Harry L Malech. (2016) gene aggiunta mirata in cellule CD34 + umane ematopoietiche per la correzione della malattia granulomatosa cronica legata all’X. Biotecnologie natura34. 424-429
CrossRef

F. Martin, A. Gutierrez-Guerrero, S. Sánchez, G. Galvani, K. Benabdellah. (2016) di modifica del genoma: Un’alternativa a vettori retrovirali per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) Gene Therapy. Parere di esperti su farmaci orfani4. 281-289
CrossRef

Marta Massanella, Rémi Fromentin, Nicolas Chomont. (2016) infiammazione e virali serbatoi residui. Current Opinion in HIV e AIDS11. 234-241
CrossRef

Steven J. Howe, Michael D. Milsom. (2016) Le barriere efficace Genome Editing di cellule staminali ematopoietiche. Rapporti attuali cellule staminali2. 2-8
CrossRef

Diana Browning, Grant Trobridge. (2016) gli isolatori per migliorare la sicurezza dei vettori retrovirali per l’HIV terapia genica. biofarmaci4. 4
CrossRef

Thomas Gaj, Benjamin E Epstein, David V Schaffer. (2016) Genome Ingegneria Utilizzando adeno-associato virus: di base e clinica di applicazioni di ricerca. Terapia molecolare24. 458-464
CrossRef

Dana Carroll. (2016) Una prospettiva sullo stato Genome Editing. Terapia molecolare24. 412-413
CrossRef

Versha Prakash, Marc Moore, Rafael J Yáñez-Muñoz. (2016) progressi in corso in Therapeutic gene Editing per malattie monogeniche. Terapia molecolare24. 465-474
CrossRef

Prajit Limsirichai, Thomas Gaj, David V Schaffer. (2016) di attivazione CRISPR-mediata di latente di HIV-1. Terapia molecolare24. 499-507
CrossRef

Hiroki Torikai, Tiejuan Mi, Loren Gragert, Martin Maiers, Amer Najjar, Sonny Ang, Sourindra Maiti, Jianliang Dai, Kirsten C. Switzer, Helen Huls, Gladys P. Dulay, Andreas Reik, Edward J. Rebar, Michael C. Holmes, Philip D. Gregory, Richard E. Champlin, Elizabeth J. Shpall, Laurence JN Cooper. (2016) la modifica genetica di espressione di HLA in cellule staminali ematopoietiche per ampliare la loro applicazione umana. Rapporti scientifici6. 21757
CrossRef

Biotecnologie natura34. 401-409
CrossRef

Nucleic Acids Research44. 1449-1470
CrossRef

M. D. Hoban, S. H. Orkin, D. E. Bauer. (2016) il trattamento genetico di un disordine molecolare: approcci di terapia genica per la malattia a cellule falciformi. Sangue127. 839-848
CrossRef

Kevin G. Buell, Christopher Chung, Zain Chaudhry, Aiysha Puri, Khizr Nawab, Rahul Prashanth Ravindran. (2016) permanente terapia antiretrovirale o cura dell’HIV: I benefici per il singolo paziente. Aids Care28. 242-246
CrossRef

N S Petit, C Baillou, A Burlion, K Dorgham, B Levacher, C Amiel, V Schneider, F M Lemoine, G Gorochov, G Marodon. (2016) Il trasferimento genico di due inibitori d’ingresso protegge cellule T CD4 + da HIV-1 nei topi umanizzati. Terapia genetica23. 144-150
CrossRef

I Hosseini, F Mac Gabhann. (2016) modelli meccanicistici Indovina efficacia di CCR5-deficiente trapianti di cellule staminali in HIV popolazioni di pazienti. CPT: Pharmacometrics & sistemi di Farmacologia5 : 10.1002 / psp4.v5.2, 82-90
CrossRef

Marcella Flores, Rowena Johnston. (2016) cura dell’HIV: Moving Forward più veloce. AIDS Research e retrovirus umani32. 125-128
CrossRef

Sourav R. Choudhury, Eloise Hudry, Casey A. Maguire, Miguel Sena-Esteves, Xandra O. Breakefield, Paola Grandi. (2016) I vettori virali per la terapia di malattie neurologiche. Neurofarmacologia
CrossRef

Srinivasan Chandrasegaran, Dana Carroll. (2016) Le origini di nucleasi programmabili per Genoma Engineering. Journal of Molecular Biology428 : 5, 963-989
CrossRef

Motoko Araki, Tetsuya Ishii. (2016) fornire un’adeguata informazione dei rischi sul genoma Editing per i pazienti. Trends in Biotecnologie34 : 2, 86-90
CrossRef

Nataša Savić, Gerald Schwank. (2016) Advances in terapia CRISPR / Cas9 modifica del genoma. La ricerca traslazionale168. 15-21
CrossRef

Fyodor Urnov. (2016) di modifica Genoma: L’addomesticamento di Cas9. Natura529. 468-469
CrossRef

Michael T. Certo, Richard A. Morgan. (2016) Caratteristiche salienti di piattaforme endonucleasi per gli agenti terapeutici Genome Editing. Terapia molecolare
CrossRef

Katherine Luzuriaga. (2016) Combinazione precoce terapia antiretrovirale Limiti di HIV-1 Persistenza nei bambini. Annual Review of Medicine67. 201-213
CrossRef

Alyssa R. Martin, Robert F. Siciliano. (2016) il progresso verso l’HIV Eradicazione: casi clinici, gli sforzi attuali, e l’Associated sfide con cura. Annual Review of Medicine67. 215-228
CrossRef

Morgan L. Maeder, Charles A. Gersbach. (2016) Genome Editing Tecnologie per Terapia Genica e Cellulare. Terapia molecolare
CrossRef

Matthew Porteus. (2016) Genome Editing: un nuovo approccio alla Therapeutics umani. Annual Review di Farmacologia e Tossicologia56. 163-190
CrossRef

Daniel R. Kuritzkes. (2016) trapianto di cellule staminali ematopoietiche per la cura dell’HIV. Journal of Clinical Investigation126. 432-437
CrossRef

Donald B. Kohn, Luigi D. Notarangelo. Terapia con cellule staminali emopoietiche. 2016. 152-159.e3.
CrossRef

Patrick Adair, Yong Chan Kim, Kathleen P. Pratt, David W. Scott. (2016) Avidità di recettore delle cellule T umane ingegnerizzato cellule T CD4 + spinge T-helper differenziazione destino. Immunologia cellulare299. 30-41
CrossRef

Philip J. Brooks, N. Nora Yang, Christopher P. Austin. (2016) Gene Therapy: The View from NCATS. Terapia genica umana27. 7-13
CrossRef

Shannon Maude, David M. Barrett. (2016) Stato attuale della terapia chimerico recettore per l’antigene per neoplasie ematologiche. British Journal of Haematology172 : 10.1111 / bjh.2016.172.issue-1, 11-22
CrossRef

Jeremy Sugarman, Sharon R Lewin, Timothy J Henrich, Thomas A Rasmussen. (2016) Etica di interruzione ART dopo il trapianto di cellule staminali. The Lancet HIV3. e8-e10
CrossRef

K.I. Papadopoulos, P. Wattanaarsakit, W. Prasongchean, R. Narain. terapie geniche negli studi clinici. 2016. 231-256.
CrossRef

Adam M. Spivak, Vicente Planelles. (2016) HIV-1 eradicazione: Trials and Tribulations (primi). Trends in Molecular Medicine22. 10-27
CrossRef

Stephen J. Forman, Michael Kalos, Carl H. giugno. La terapia delle cellule T adottiva di malignità nella cornice di emopoietiche Cell Transplantation. 2016. 826-838.
CrossRef

Marta Ciechonska, Alice Grob, Mark Isalan. (2016) dal rumore a nucleoli sintetica: può biologia sintetica ottenere nuove intuizioni. Integr. Biol.8. 383-393
CrossRef

Thomas J. Cradick. Cellular terapie: Gene Editing e celle Next-Gen CAR T. 2016. 203-247.
CrossRef

Manzoor M. Khan. Sindrome da immuno-deficienza acquisita. 2016. 293-330.
CrossRef

Manzoor M. Khan. Terapia genetica. 2016. 363-396.
CrossRef

Ailbhe Jane Brazel, Douglas Vernimmen. (2016) La complessità delle malattie epigenetici. Il Journal of Pathology238 : 2, 333-344
CrossRef

Ching-Nung Chen, Duen-Ren Hou. (2016) la sintesi enantioselettiva di (+) – brevipolide H. Org. BIOMOL. Chem.14 : 28, 6762-6768
CrossRef

Carl H. giugno. Terapia cellulare adottiva con le cellule T sintetica come un “vaccino istantaneo” per il cancro e l’immunità. 2016. 581-596.
CrossRef

Journal of Cellular Biochemistry116. 2435-2444
CrossRef

Ematologia Sperimentale43. 838-848.e3
CrossRef

Terapia molecolare
CrossRef

I virus7. 4186-4203
CrossRef

AIDS29. 867-876
CrossRef

Trends in Biotecnologie33. 280-291
CrossRef

MMW – Fortschritte der Medizin157. 29-29
CrossRef

Medicina rigenerativa9. 705-707
CrossRef

eLife3
CrossRef

The Lancet384. 209-211
CrossRef

Commenti 4 dei lettori

Related posts

  • statistiche Hiv

    Vaccino Comunicazione di sicurezza Questa guida consente la pianificazione e la realizzazione di azioni di comunicazione proattive efficace per promuovere la comprensione dell’importanza dei vaccini nel prevenire …

  • Circoncisione maschile, pene umano …

    Editor s Nota: La narrazione e sottotitoli in questo video sono in inglese. Per sottotitoli in altre 13 lingue, vedere questo video sul sito web dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Xavier …

  • ricerca sull’HIV, la ricerca HIV.

    CAHR WORKSHOP SERIE CAHR desidera ringraziare i suoi partner di finanziamento, senza i quali questa serie laboratorio non sarebbe possibile. I finanziatori per l’intero 2016 Laboratorio Series comprendono: il pubblico …

  • A lungo termine dell’ozono esposizione e mortalità …

    Metodi Sfondo Risultati Conclusioni mass media a questo articolo figura 1 le concentrazioni di ozono nelle aree metropolitane statistici 96 in cui i membri della American Cancer Society coorte …

  • Linfoma cause, sintomi, il trattamento …

    Quali farmaci il trattamento del linfoma? Quali terapie Altro curare il linfoma? vigile attesa significa scegliere di osservare e monitorare il cancro, piuttosto che il trattamento subito. Questa è la strategia è …

  • Mieloma multiplo Johns Hopkins …

    Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati una cella al plasma. Le plasmacellule producono anticorpi per aiutare a combattere le infezioni e le malattie. Nel mieloma multiplo, canceroso …